Prosensa case

Naam: Arjan de Groot
Studentnummer: 378741
Datum: 09-05-2013

1. Would you have started Prosensa and why?

Naar mijn mening kan een dergelijke onderneming alleen gestart worden door leidende wetenschappers die hun wetenschappelijke kwaliteiten ook kunnen combineren met ondernemerschap, te meer daar het hun amibitie was en is om een compleet pharmabedrijf te worden en niet een bedrijf dat alleen de technologie wilde gaan verkopen. De oprichters van Prosensa constateerden dat ze met hun RNA modulatie technologie iets unieks in handen hadden, en dat daar een diversiteit aan mogelijkheden mee werd geboden ten aanzien van de ontwikkeling van nieuwe (gepersonaliseerde) geneesmiddelen. In eerste instantie waren ze nog zoekende naar de gebieden waar ze in wilden opereren. Zo was het eerste idee van hepatitis C te competitief, en besloten ze pas daarna over te stappen naar DMD. Belangrijk in die fase was ook het verkrijgen van de exclusieve rechten van de RNA modulatie technologie van het LUMC en het binnenhalen van dé wetenschapper op dat gebied, van Deutekom.

2. What is the approach of Prosensa to developing the cure for Duchenne disease?

De unieke aanpak van Prosensa is gebaseerd op het toepassen van RNA modulatie technologie, en dan met name van zogenaamde “single-stranded” RNA, waar andere bedrijven zich concentreerden op DNA-technologie of RNA met 2 strengen. De RNA modulatie technologie van Prosensa richtte zich op Exon skipping, waarbij een AON-molecuul specifiek werd gebonden op de positie van een verwijderde exon, zodat de afleescode voor het produceren van eiwitten grotendeels hersteld kon worden. Aangezien bij verschillende patiëntengroepen verschillende exonen ontbraken of disfunctioneerden hebben deze groepen verschillende AON-moleculen nodig. Dit probleem kan deels worden opgelost door AON’s te combineren, zodat in theorie 63% van de patiënten geholpen zou kunnen worden. Tot zover de wetenschappelijke aanpak.

Daarnaast berustte de aanpak van Prosensa op het verkrijgen van funding om hun lead moleculen zo snel mogelijk in clinische studies te krijgen. De funding werd in eerste instantie verkregen van subsidies, zoals van SenterNovem. Later werd geld binnengehaald via venture capitalists, die vaak ook een belang kregen in Prosensa. Uiteindelijk werd een partnership aangegaan met GSK. Ook belangrijk was het goede netwerk met de patiëntenverenigingen die ook aanzienlijke bedragen overmaakten in de zoektocht naar een geneesmiddel.

3. What are the success factors for Prosensa?

De succesfactoren van Prosensa zijn meerledig. Allereerst is de wetenschappelijke voorsprong en het in dienst hebben van top wetenschappelijk talent een belangrijke factor. De patenten die uit dit onderzoek voortkomen zijn enorm belangrijk. Ook de kwaliteit van het cluster waarin ze opereren is cruciaal. Toegang tot geldstromen in de eerste fases van de klinische studies is van belang en later ook het verwerven van funds door venture capitalists. Dit vereist een ander netwerk dan het wetenschappelijke netwerk waar de oprichters zich in bevonden. Het tijdig in huis halen van ander talenten (finance, regulatory affairs, manufacturing, etc) is ook een kritische succes factor geweest. Ook toegang en acceptatie door het internationale netwerk rond DMD, zoals de patiënten-verenigingen en de internationale database TREAT-NMD is zo’n factor.

4. Would you have made the deal with GSK?

Ja, ik denk dat ik de deal met GSK ook gemaakt zou hebben. Zodra de eerste moleculen succesvol door de eerste trials heen kwamen werden grotere en duurdere klinische studies vereist en het is de vraag of Prosensa de funds hiervoor via VC’s of andere partijen waar ze eerder geld van hadden ontvangen, hadden kunnen binnenhalen. Daarnaast had Prosensa als start-up company vrijwel geen ervaring met upscaling, manufacturing, beperkte contacten met de autoriteiten als de FDA en EMA en geen distributiekanaal. Deze kwaliteiten bezat GSK allemaal wel. GSK had als pharma bedrijf daarbij de beste reputatie als het gaat om het voorop stellen van patiënten in hun beleid. Bovendien delen ze door het partnership ook de eventuele risico’s mochten de medicijnen alsnog geen succes worden. Het contract met de milestone payments gaf Prosensa iedere keer tot een belangrijke volgende go/no go de funds voor verdere ontwikkeling en bovendien zou Prosensa 10% van de opbrengsten ontvangen. Tot slot beperkte het contract zich tot 4 moleculen. Prosensa deed ervaring op met GSK voor de eerste leads en zou de andere moleculen zelf kunnen gaan exploiteren.

5. What would you recommend to the management of Prosensa? And to the Dutch Government?

Op dit moment lijkt het me niet anders dan doorgaan op de ingeslagen weg. Het succes van Prosensa hangt enorm sterk af van het succes van de eerste moleculen die ze (samen met GSK) aan het ontwikkelen zijn. Het verloop van de fase 3 en 4 klinische studies met deze moleculen waar ze het verst mee zijn is cruciaal. Als PRO051 hier door heen komt, is een vermarkting voor het eerst mogelijk. Vrijwel alle inspanningen van Prosensa dienen gericht te zijn op het door de trials heen loodsen van deze moleculen, zonder hun pijplijn van de andere moleculen te vertragen.

De Nederlandse overheid zou ik adviseren Prosensa (en vergelijkbare bedrijven) ruimte te blijven bieden door gunstige belastingtarieven, subsidies, het cluster te versterken etc. Afgezien van het feit dat Prosensa eindelijk ook medicijnen zou kunnen gaan maken voor weesziektes, versterkt het de kennis, werkgelegenheid en daarmee de algehele economie.